Anvisa aprova Duvyzat (givinostat) para distrofia muscular de Duchenne
O que é o Duvyzat
O Duvyzat é o nome comercial do givinostat, medicamento aprovado pela Anvisa em 13 de agosto de 2026 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) — uma doença genética rara que causa degeneração progressiva dos músculos, praticamente restrita a meninos, já que é ligada ao cromossomo X.
Para quem é indicado
É indicado para pacientes a partir de 6 anos de idade, para uso em conjunto com o tratamento padrão à base de corticosteroides — não substitui o corticoide, é somado a ele.
Como funciona
O givinostat é um inibidor de histona desacetilase, classe de medicamento que atua na regulação da expressão de genes ligados à inflamação e à fibrose muscular. Na DMD, a ausência da proteína distrofina deixa as fibras musculares mais frágeis e sujeitas a um ciclo de dano e cicatrização que, com o tempo, substitui o músculo por tecido fibroso e gorduroso. Ao modular esse processo, o givinostat ajuda a reduzir a inflamação e a fibrose, contribuindo para desacelerar a perda de função muscular.
Como é aplicado
O tratamento é por via oral, em suspensão líquida, na dose de 3,5 ml duas vezes ao dia — um esquema pensado para uso contínuo em casa, sob acompanhamento médico regular.
Eficácia
Nos estudos que embasaram a aprovação, os pacientes tratados com Duvyzat associado ao corticoide apresentaram perda de função motora significativamente menor do que os que receberam apenas o tratamento padrão.
Efeitos colaterais e monitoramento
Os efeitos adversos mais relevantes incluem queda na contagem de plaquetas e outros sinais de mielossupressão — como redução da hemoglobina e de neutrófilos —, além de aumento dos triglicerídeos e distúrbios gastrointestinais como diarreia e náusea. O medicamento também pode prolongar o intervalo QT do coração, o que exige atenção a arritmias.
Por esses motivos, antes de iniciar o tratamento e durante todo o seu curso, é necessário monitorar exames de plaquetas, triglicerídeos e, em alguns casos, eletrocardiograma.
O tratamento deve ser prescrito e acompanhado por neurologista especializado em doenças neuromusculares. Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
